对艾曲波帕治疗成人慢性特发性（免疫性）血小板减少性紫癜（ITP）的临床效果进行了深入分析。ITP是一种自身免疫性疾病，患者体内会产生针对血小板的抗体，其在英国/美国的年发病率较低，为每100,000名成人1.13至6.62例。
艾曲波帕作为一种新型药物，其作用机制是增加血小板生成的速度，以超过免疫系统破坏血小板的速度。该药物已获得英国上市许可，主要用于治疗对其他治疗无效的脾切除术成人ITP患者，以及作为手术禁忌的未切除脾的成人患者的二线治疗。
RAISE随机对照试验研究表明，在6个月的治疗期间，艾曲波帕与安慰剂相比，在实现血小板计数在50至400×10^9/l之间的主要结果方面具有统计学显著差异。然而，尽管艾曲波帕在短期内显示出了一定的疗效，但关于其长期疗效或成本效益的有力证据仍然缺乏。
虽然艾曲波帕在短期内显示出了一定的疗效，并且似乎是一种安全的ITP治疗方法，但缺乏关于其长期疗效或成本效益的有力证据。此外，也缺乏艾曲波帕与其他相关比较药物相比的有效性和成本效益的直接证据。因此，英国国家健康与临床优化研究所（NICE）不建议在其上市许可范围内将艾曲波帕用于脾切除术患者或非脾切除术患者的慢性ITP治疗。这一建议主要基于当前证据的不足，以及缺乏关于艾曲波帕长期疗效和成本效益的可靠数据。
