制造商向英国国家健康与临床优化研究所（NICE）提交的申请，对艾曲波帕治疗成人慢性特发性（免疫性）血小板减少性紫癜（ITP）的临床效果和成本效益进行了评估。ITP是一种自身免疫性疾病，患者体内会产生针对血小板的抗体。
艾曲波帕通过增加血小板生成的速度，超过免疫系统破坏血小板的速度，从而治疗ITP。该药物已获得英国上市许可，用于治疗对其他治疗无效的脾切除术成人ITP患者，以及作为手术禁忌的未切除脾的成人患者的二线治疗。
评估中考虑了脾切除术患者组和非脾切除术患者组，并基于相对高质量的RAISE随机对照试验的证据。研究表明，在6个月的治疗期间，艾曲波帕与安慰剂相比，在实现血小板计数在正常范围内的主要结果方面具有统计学显著差异。然而，关于艾曲波帕的长期疗效或成本效益的有力证据并不充分。
在观察和救援经济模型中，要使增量成本效益比（ICER）降至推荐阈值以下，需要大幅降低艾曲波帕的成本。进一步的分析发现，所有治疗序列均未导致ICER接近推荐的阈值。尽管基准结果显示艾曲波帕作为利妥昔单抗后的二线治疗在短期内效果良好，但缺乏关于艾曲波帕与其他相关比较药物相比的有效性和成本效益的直接证据。
综上所述，尽管艾曲波帕似乎是一种安全的ITP治疗方法，并且具有短期疗效，但NICE不建议在其上市许可范围内使用艾曲波帕治疗慢性ITP，因为缺乏与其他相关比较药物相比的疗效和成本效益的直接证据。这一结论强调了需要进一步研究艾曲波帕的长期疗效和成本效益，以及与其他治疗方法的比较，以便为慢性ITP患者提供更有效的治疗选择。
