达拉非尼治疗不可切除的晚期或转移性BRAF V600突变阳性黑色素瘤的评估，仿制药上市了吗

　　英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）邀请了达拉非尼的制造商葛兰素史克，根据研究所的单一技术评估（STA）流程，提交达拉非尼治疗不可切除、晚期或转移性BRAF V600突变阳性黑色素瘤的临床和成本效益证据。利物浦大学的利物浦审查和实施小组（LRiG）被委托担任证据审查小组（ERG）。

　　达拉非尼的临床证据来自一项正在进行的III期、随机、双盲、安慰剂对照、国际、多中心临床试验（BREAK-3），该研究涉及230名患者，按2:1的比例随机分配接受达拉非尼或达卡巴嗪治疗。与达卡巴嗪相比，达拉非尼组的中位无进展生存期（PFS）显著改善，但总体生存期（OS）无明显改善。

　　作为对照，维莫非尼的临床证据来自一项已完成的III期、随机、双盲、安慰剂对照、国际、多中心临床试验（BRIM-3），该研究涉及675名患者，按1:1的比例随机分配接受维莫非尼或达卡巴嗪治疗。与达卡巴嗪相比，维莫非尼组的中位PFS和OS均显著改善。

　　由于缺乏直接比较达拉非尼和维莫非尼的证据，公司提出了一项间接治疗比较（ITC），表明达拉非尼和维莫非尼在PFS或OS方面没有统计学差异。然而，ERG对ITC表示担忧，主要因为该方法所依据的假设的有效性存在问题；ERG认为，这导致的研究结果不太可能稳健或可靠。

　　达拉非尼和维莫非尼均可通过患者访问计划（PAS）提供给接受英国国家医疗服务体系（NHS）治疗的患者，该计划中的药品费用有所折扣。使用这些折扣成本，公司计算出的增量成本效益比（ICER）为：达拉非尼与达卡巴嗪相比，每质量调整生命年（QALY）60,980英镑；达拉非尼与维莫非尼相比，每获得QALY 11,046英镑。

　　然而，ERG认为，公司为得出ICER而开发的经济模型结构过于复杂，且基于未经证实的假设，特别是与OS预测有关。将BREAK-3的最新OS数据应用于不太复杂的模型结构后，与达卡巴嗪相比，达拉非尼的估计ICER从每QALY 60,980英镑增加到112,727英镑。

　　由于ERG认为ITC的结果既不可靠也不稳健，因此还认为成本效益比较不合适，因为缺乏有意义或可靠的数据。尽管如此，在数据存在局限性的情况下，AC仍认为达拉非尼和维莫非尼“可能”具有相似的临床效果。由于这两种药物的总体成本相似，AC建议对不可切除、晚期或转移性BRAF V600突变阳性黑色素瘤患者使用达拉非尼。

　　达拉非尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。