诺华公司的Fabhalta（iptacopan）已获得美国食品药物管理局（FDA）的加速批准，用于减少患有罕见肾病免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者尿液中的过量蛋白质（蛋白尿）。
全球每年约有25万人被诊断患有IgAN，这是一种由于IgA在肾脏中积聚并损害肾脏而发生的疾病。它会损害肾脏的过滤功能，导致肾脏开始让血液和蛋白质等物质渗入尿液。尽管目前有治疗方法，但多达一半的持续性蛋白尿IgAN患者在确诊后10至20年内会发展为肾衰竭。
Fabhalta是一种口服的替代补体途径B因子抑制剂，之前已在美国获批用于治疗患有罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症的成年人。FDA的最新决定特别适用于有病情快速进展风险的患者，这一决定得到了正在进行的APPLAUSE-IgAN研究结果的支持。该研究对接受稳定剂量最大耐受性肾素-血管紧张素系统抑制剂治疗（联合或不联合稳定剂量的SGLT2i）的成年IgAN患者进行了每日两次口服Fabhalta的治疗。
根据第3阶段试验预先指定的中期分析结果，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Fabhalta治疗的患者在9个月时蛋白尿减少了38%。研究还显示，Fabhalta耐受性良好，安全性与之前报告的数据一致。
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