成纤维细胞生长因子（FGF）信号通路的改变日益被认为是儿童脑肿瘤的常见致癌驱动因素。本研究报告了三名接受选择性FGFR1-4抑制剂厄达替尼治疗的患者。其中，两名患者被诊断为A组后颅窝室管膜瘤（PFA
EPN），另一名患者被诊断为低级别胶质瘤（LGG），分别携带FGFR3/FGFR1过表达和FGFR1内部串联重复（ITD）。研究结果显示，虽然两名EPN患者对厄达替尼治疗无反应，但携带FGFR1-ITD的肿瘤在整个治疗过程中肿瘤体积和对比度显著减小，且在停止治疗后6个月内肿瘤保持稳定。这表明厄达替尼对特定类型的儿童中枢神经系统肿瘤具有一定的抗肿瘤活性。
研究对象：三名儿童中枢神经系统肿瘤患者，包括两名A组后颅窝室管膜瘤（PFA EPN）患者和一名低级别胶质瘤（LGG）患者。
治疗方法：所有患者均接受选择性FGFR1-4抑制剂厄达替尼治疗。
研究结果：两名EPN患者对厄达替尼治疗无反应。携带FGFR1-ITD的LGG患者在整个治疗过程中肿瘤体积和对比度显著减小，且在停止治疗后6个月内肿瘤保持稳定。
本研究表明，厄达替尼对携带特定FGFR变异的儿童中枢神经系统肿瘤具有一定的抗肿瘤活性。尽管两名EPN患者对治疗无反应，但携带FGFR1-ITD的LGG患者显示出了显著的肿瘤缩小和病情稳定。这一发现为针对特定FGFR变异的儿童脑肿瘤治疗提供了新的潜在选择。
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