FGFR（成纤维细胞生长因子受体）变异存在于多种恶性肿瘤中，并可能作为致癌驱动因素。厄达替尼是一种口服、选择性泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，已显示出对FGFR变异的晚期尿路上皮癌的有效性。本研究（RAGNAR研究）旨在评估厄达替尼对既往接受过治疗的FGFR变异晚期实体瘤患者的安全性和活性。
方法：这是一项单组2期研究，在15个国家的156个研究中心进行。研究根据肿瘤组织学和患者年龄分为四个队列，本文主要报告的是广泛小组队列的结果，该队列与组织学无关。患者需年满12岁，患有任何组织学（尿路上皮癌除外）的晚期或转移性肿瘤，且存在预先定义的FGFR1-4变异。符合条件的患者在接受至少一线全身治疗后病情进展，且没有其他可用的标准疗法。患者接受每日一次口服厄达替尼（8毫克/天，可根据药效学指导增加至9毫克/天），直至病情进展或出现无法耐受的毒性。主要终点是独立审查委员会根据RECIST
1.1或RANO标准得出的客观缓解率（ORR）。
结果：在2019年12月5日至2022年2月15日期间，共招募了217名患者。中位随访期为17.9个月。在16种不同肿瘤类型的217名患者中，观察到64名（30%）患者出现了客观缓解。最常见的3级或更高级别治疗相关不良事件是口腔炎（12%）、手掌足底红斑感觉异常综合征（6%）和高磷血症（5%）。最常见的严重治疗相关不良事件是口腔炎（2%）和腹泻（1%）。未发生与治疗相关的死亡病例。
RAGNAR研究结果表明，对于已用尽其他治疗方案的晚期实体瘤患者，在肿瘤不明情况下，厄达替尼具有临床益处，特别是对于那些存在易感FGFR变异的患者。
厄达替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。
