近年来，抗PD-1/PD-L1免疫疗法在多种恶性肿瘤治疗中展现了显著疗效。然而，免疫相关不良事件（irAE）的发生限制了其广泛应用。其中，获得性无巨核细胞血小板减少症（AAT）虽罕见，但临床上通常表现严重，危及患者生命，且多种治疗方法难以奏效。
案例概要：本研究报告了两例抗PD-1抗体诱导的AAT患者（其中一例进展为再生障碍性贫血）成功接受阿伐曲泊帕（Avatrombopag）治疗的案例。这些患者对糖皮质激素、环孢素、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）、重组人血小板生成素（rh-TPO）甚至血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）艾曲泊帕等治疗难治或不耐受。截至目前，两例患者的血小板计数均维持正常，且无需输血。
抗PD-1抗体诱导的再生障碍性贫血虽发生率较低，但病情严重且难以管理。本研究提示，阿伐曲泊帕可能成为一种潜在的治疗选择，且安全性良好。
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