成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因编码变异在尿路上皮癌中颇为常见，这种变异可能与免疫干预敏感性的降低有关。Erdafitinib，作为一种FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，在临床前模型以及涉及FGFR变异患者的1期研究中已展现出抗肿瘤活性。
本研究是一项开放标签的2期研究，我们招募了患有局部晚期和不可切除或转移性尿路上皮癌且存在预先指定的FGFR改变的患者。所有患者均在至少一个疗程的化疗期间或之后，或在新辅助或辅助化疗后12个月内出现疾病进展。既往接受过免疫治疗的患者也被纳入研究。在研究的剂量选择阶段，我们最初将患者随机分配接受间歇性或连续性方案的厄达替尼治疗。根据中期分析结果，连续方案的起始剂量设定为每天8毫克（选定方案组），并根据药效学指导剂量增加至9毫克。研究的主要终点是客观缓解率，而关键次要终点则包括无进展生存期、缓解持续时间和总生存期。
选定方案组共有99名患者接受了中位5个周期的厄达替尼治疗。在这些患者中，43%的患者接受过至少两个疗程的治疗，79%的患者有内脏转移，53%的患者的肌酐清除率低于60
ml/min。厄达替尼治疗的确认缓解率为40%（其中3%为完全缓解，37%为部分缓解）。特别地，在22名接受过免疫治疗的患者中，确认缓解率高达59%。中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。46%的患者报告了3级或更高级别的治疗相关不良事件，这些事件主要通过调整剂量来处理；13%的患者因不良事件而停止治疗。值得注意的是，没有出现与治疗相关的死亡病例。
对于接受过治疗的局部晚期、不可切除或转移性尿路上皮癌且存在FGFR变异的患者，使用厄达替尼可使40%的患者获得客观肿瘤反应。然而，近一半的患者报告了治疗相关的3级或更高级别不良事件，这需要密切关注并适当调整治疗方案。
厄达替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。
