美国食品药物管理局（FDA）的专家小组，即遗传代谢疾病咨询委员会，以11比5的投票结果，建议批准Zevra
Therapeutics公司的Arimoclomol用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）。NPC是一种极为罕见的神经退行性溶酶体贮积症，新生儿中的发病率约为每100,000至120,000个中有一个。
Arimoclomol是一种口服药物，旨在增加分子伴侣蛋白的产生和活化，从而帮助分解体内累积的脂质。这种药物针对的是由NPC1或NPC2基因突变引起的、以无法正常代谢脂质为特征的疾病。
支持委员会推荐的数据主要来自于Arimoclomol扩展获取计划的长期结果，该结果在今年4月的遗传代谢疾病年会上公布。数据显示，接受Arimoclomol治疗的成年人（包括接受和未接受底物减少疗法米格鲁特的患者）在两年的治疗和随访中病情总体保持稳定。同时，该药物的安全性也与之前的2/3期研究观察结果一致。
FDA目前正在完成对Arimoclomol的独立审查，并将考虑该建议。预计将于9月21日做出最终决定。值得注意的是，该药物已经获得了FDA授予的孤儿药、快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病资格，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。
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