阿西米尼,作为首个专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的BCR::ABL1抑制剂,已在全球范围内获得批准,用于治疗已接受≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(CML-CP)慢性期成人患者。

在ASCEMBL研究中,已接受≥2种TKI治疗的CML-CP患者按2:1的比例随机分配(按基线主要细胞遗传学反应[MCyR]分层)接受阿西米尼40mg每日两次或Bosutinib500mg每日一次治疗。经过中位2.3年的随访后,与之前公布的主要分析结果一致,阿西米尼在疗效、安全性和耐受性方面均表现出比Bosutinib更优异的结果。
具体来说,第96周的主要分子反应(MMR)率(关键次要终点)为阿西米尼37.6% vs
Bosutinib15.8%。在调整基线MCyR后,两组之间的MMR率差异为21.7%(95%
CI,10.53-32.95;双侧p=0.001)。与Bosutinib相比,阿西米尼组中发生的≥3级不良事件(AE)(56.4% vs
68.4%)和导致治疗中止的AE(7.7% vs 26.3%)均更少。
此外,与Bosutinib相比,阿西米尼组患者中继续接受治疗并持续获益的比例更高。这一结果支持将阿西米尼作为先前接受过≥2种TKI治疗的CML-CP患者的标准治疗方法。使用阿西米尼的患者中,持续接受治疗且随着时间的推移持续获益的患者比例更高,进一步证实了阿西米尼在这一患者群体中的优越性和有效性。

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