2022年3月28日，盐酸阿西米尼（Scemblix，Asciminib，片剂20mg/40mg）作为全球首个专门针对ABL肉豆蔻酰口袋的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）（STAMP抑制剂），获批用于治疗对先前治疗有耐药性或不耐受的慢性粒细胞白血病（CML）。
Asciminib特异性地与BCR::ABL1的变构位点肉豆蔻酰口袋结合，抑制ABL1家族分子的活性。体外和体内药理学研究均证实了asciminib具有显著的细胞生长抑制和抗肿瘤作用。
在国际I期研究中，针对慢性或加速期CML患者，考察了asciminib单药治疗的最大耐受剂量（MTD）和推荐扩展剂量（RDE）。研究未达到MTD，因此根据研究期间获得的耐受性、安全性、药代动力学（PK）和初步疗效数据，确定了RDE。对于不伴有T315I突变的慢性或加速期CML，RDE为每次40mg，每天两次；对于伴有T315I突变的慢性或加速期CML，RDE为每次200mg，每天两次。
国际III期临床试验进一步验证了asciminib的疗效和安全性。该试验针对既往接受过≥2种TKI治疗，且对近期治疗耐药或不耐受的慢性期CML患者。结果显示，asciminib在24周时达到主要分子学应答（MMR）的主要终点方面优于bosutinib。
在安全性方面，asciminib组最常见的治疗相关不良事件是血小板减少，其他还包括中性粒细胞减少。尽管如此，对于因对既往疗法耐药或不耐受而选择有限的CML患者，asciminib仍有望成为一种新的治疗选择，特别是用于治疗伴有T315I突变的慢性或加速期CML患者。
综上所述，Asciminib作为一种新型TKI，为那些因对之前疗法产生耐药性或不耐受而选择有限的CML患者提供了新的治疗希望。
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