一项关于60名新诊断的费城染色体(Ph)阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者使用无化疗方案的Blinatumomab和普纳替尼(Ponatinib)的联合治疗经验。

在中位随访期24个月内,我们观察到了令人鼓舞的疗效数据。逆转录聚合酶链反应的完全分子反应率达到83%(第一疗程结束时为67%),而下一代克隆测序的可测量残留疾病阴性率高达98%(第一疗程结束时为45%)。值得注意的是,仅有两名患者接受了造血干细胞移植(HSCT)。
然而,也有七名患者复发,其中两名患有全身性疾病,四名患有单独的中枢神经系统复发,还有一名患有髓外Ph阴性、CRLF2阳性的pre-B
ALL。尽管存在这些复发情况,但估计的3年总生存率仍然高达91%,无事件生存率为77%。
在安全性方面,3名患者因不良事件(其中1名与药物相关,2名不相关)停用了Blinatumomab,而9名患者则因脑血管缺血、冠状动脉狭窄、持续性皮疹、药物性脂肪肝导致肝功能检查升高、心房血栓、下肢严重动脉闭塞性疾病、胸膜心包积液和虚弱而停用了普纳替尼。
总体而言,普纳替尼和Blinatumomab的联合使用展现了一种高效且相对安全的非化疗方案。该方案显著减少了大多数患者在首次缓解时对强化化疗和HSCT的需求,为Ph阳性ALL患者提供了新的治疗选择。

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