本分析更新了关于60名新诊断的费城染色体(Ph)阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者使用无化疗方案的Blinatumomab和普纳替尼(普纳替尼)的联合治疗经验。

在24个月的中位随访期内,研究人员观察到了令人鼓舞的治疗效果。逆转录聚合酶链反应的完全分子反应率达到了83%(第一疗程结束时为67%),而下一代克隆测序的可测量残留疾病阴性率更是高达98%(第一疗程结束时为45%)。这一结果表明,该联合治疗方案在清除癌细胞方面具有显著效果。
值得注意的是,只有两名患者接受了造血干细胞移植(HSCT),这显示了该方案在减少HSCT需求方面的潜力。然而,也有七名患者复发,其中两名患有全身性疾病,四名患有单独的中枢神经系统复发,还有一名患有髓外Ph阴性、CRLF2阳性的pre-B
ALL。
在生存方面,估计的3年总生存率为91%,无事件生存率为77%,这表明该联合治疗方案在延长患者生存期方面具有显著优势。
然而,治疗过程中也观察到了一些不良事件。3名患者因不良事件(相关,n=1;不相关,n=2)停用了Blinatumomab,而9名患者则因脑血管缺血、冠状动脉狭窄、持续性皮疹、药物性脂肪肝导致肝功能检查升高、心房血栓、下肢严重动脉闭塞性疾病、胸膜心包积液和虚弱而停用了普纳替尼。这些不良事件虽然在一定程度上影响了患者的治疗体验,但总体而言,该联合治疗方案仍然是一种高效且相对安全的非化疗方案。
综上所述,普纳替尼和Blinatumomab的同时联合使用为费城染色体阳性ALL患者提供了一种新的、有效的治疗选择。该方案不仅减少了大多数患者在第一次缓解时对强化化疗和造血干细胞移植的需求,还展现出了良好的治疗效果和相对安全的治疗体验。

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