普纳替尼作为第三代BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对费城染色体（Ph）阳性白血病展现出高效力，尤其是对于对第一代和第二代TKI产生耐药性的T315I突变疾病。普纳替尼已被批准用于治疗多种疾病，包括T315I突变慢性粒细胞白血病（CML）、对≥2种先前TKI产生耐药性/不耐受的CML、晚期CML、Ph阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）（在其他TKI均不适用的情况下），以及T315I突变CML和Ph阳性ALL。
在慢性期CML（CP-CML）的治疗中，基于反应的普纳替尼给药策略有助于提高治疗耐受性，并降低毒性风险，特别是心血管风险。与之前的TKI相比，以普纳替尼为基础的疗法在治疗一线Ph阳性ALL时取得了显著更好的疗效，并正逐渐成为这种情况下的新治疗标准。
随着第三代TKI及其合理组合的临床开发不断推进，我们预期CML和Ph阳性ALL的治疗将迎来进一步的变革。
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