现实世界队列中接受普纳替尼治疗的慢性粒细胞白血病患者的长期随访：安全性和有效性分析
普纳替尼作为第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于对≥2种先前的TKI有耐药或不耐受的慢性期（CP）、加速期（AP）或急变期（BP）慢性粒细胞白血病（CML）患者，也适用于后续使用伊马替尼治疗不适宜的患者，以及存在T315I突变的患者。
患者和方法：本研究旨在评估阿根廷真实世界中患者接受普纳替尼治疗的结果，重点关注其安全性，尤其是心血管毒性。我们回顾性检索了2013年至2023年在7个中心接受普纳替尼治疗的CP
CML患者的数据。
结果：共纳入72名患者，中位年龄为44岁，男性占55.5%，T315I突变患者占32%，中位治疗持续时间为36个月。在基线时，57名患者（79%）的断点簇区域-Abelson（BCR::ABL1）转录水平在国际报告量表（BCR::ABL1
IS）上>10%。经过治疗，51.6%的可评估患者在12个月时达到分子反应（MR，BCR::ABL1
(IS)<1%）；57%的患者在最后一次随访中维持了MR。总体而言，在最后一次随访中，分别有43%和25%的患者维持了主要MR（MMR）或深部MR（DMR）（MR4.0-MR5.0）。有12名（16.6%）对普纳替尼耐药的患者通过异基因造血干细胞移植获救。在治疗期间，22名患者减少了普纳替尼剂量；尽管如此，其中50%的患者仍维持了MMR。
结论：心血管毒性与临床试验和其他现实世界登记的结果一致。年龄较大、高胆固醇血症和SCORE风险>2%与动脉闭塞事件（AOE）风险较高显著相关。控制心血管风险因素并在最佳时间点减少剂量，可能有助于在日常实践中优化普纳替尼的使用。
普纳替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。
温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。
