普纳替尼用于治疗对慢性粒细胞白血病具有耐药性或不耐受性的成年患者。对第二代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 有抗药性或不耐受的慢性期慢性粒细胞白血病
(CP-CML) 患者，可能受益于第三代 TKI（如普纳替尼）的治疗。
探讨口服 BCR-ABL1 全抑制剂普纳替尼的作用。该药物对接受过大量治疗（包括 T315I 突变）的患者展现出强效活性。在 PACE
试验的长期随访中，60% 接受过 TKI 治疗的患者在接受普纳替尼治疗后获得了主要细胞遗传学反应，40% 获得了主要分子反应；5 年总生存率为
73%。心血管不良事件是与普纳替尼相关的主要毒性。采用剂量减少策略似乎较为安全：初始剂量为 45 或 30 毫克，一旦
BCR-ABL1/ABL1≤1%，就减少至 15 毫克。对于不适合普纳替尼治疗的患者，asciminib 或其他新型 TKI（如
HQP1351）可作为替代选择。
对于对第二代 TKI 有抗药性或不耐受的 CP-CML 患者，推荐使用第三代 TKI，如普纳替尼。
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