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普纳替尼治疗耐药/不耐受慢性期慢性粒细胞白血病的治疗效果显著,仿制药多少钱一盒

时间:2024-08-07     作者:医学编辑李可艾   阅读

  普纳替尼(Ponatinib,商品名Iclusig)作为一种第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),在治疗耐药/不耐受慢性期慢性粒细胞白血病(CML)成年患者方面展现出了显著的治疗效果。

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  普纳替尼能够抑制BCR-ABL而不依赖于突变状态,特别是对于存在T315I突变的患者,这是一种在第一代和第二代TKIs治疗中常见的耐药突变。临床试验数据显示,普纳替尼在不同阶段的白血病患者中均发挥了积极的作用,提高了患者的应答率。

  具体治疗效果

  慢性期CML患者:应答率:对于T315I突变的慢性期CML患者,普纳替尼的应答率能够达到70%;对于一代或二代TKI耐药或不耐受的慢性期CML患者,应答率为51%。

  细胞遗传学缓解:在PACE试验中,60%的慢性期CML患者达到主要细胞遗传学缓解(MCyR),54%的患者达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。

  分子学缓解:40%的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%的患者达到分子学缓解(MR)。

  急性期和爆发期CML患者:应答率:急性期CML患者使用普纳替尼治疗有57%的应答率;爆发期CML患者的应答率为31%。

  长期随访数据:在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。

  预计5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%。

  剂量与安全性

  起始剂量:普纳替尼的起始剂量通常为45mg/天,口服,可空腹或随食物同用。

  剂量调整:当出现血液学或非血液学毒性时,可能需要调整或中断用药。例如,当达到≤1%BCR-ABL1IS时,剂量可减少至15mg。

  不良反应:普纳替尼治疗与动脉闭塞事件(AOE)风险增加有关,包括心肌梗死、卒中、肢体血流中断致组织坏死等严重不良血管事件。此外,常见的不良反应还包括高血压、皮疹、腹痛、乏力、头痛等。

  普纳替尼对于耐药/不耐受慢性期CML成年患者具有显著的治疗效果,能够提高患者的应答率和缓解率,并延长生存期。然而,由于其与AOE风险增加相关,因此在使用过程中需要密切监测患者的安全性,并根据需要进行剂量调整。

  总的来说,普纳替尼为耐药/不耐受慢性期CML患者提供了新的治疗选择,但应在专业医生的指导下使用,以确保治疗的安全性和有效性。

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  温馨提示:本文内容仅供参考,并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间,请与医生保持密切联系,及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题,请联系我们进行删除。

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