肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤，对全身化疗的反应通常不佳。目前，米托坦是唯一获批用于治疗肾上腺皮质癌的药物。卡博替尼作为一种多激酶抑制剂，已在多种恶性肿瘤的治疗中展现出疗效，并获得了批准。本项研究是首次前瞻性试验，旨在探索卡博替尼在晚期肾上腺皮质癌患者中的抗肿瘤活性、安全性和药代动力学特征。
这项由研究者发起的单组2期试验在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行，招募了18名患有晚期肾上腺皮质癌的成年患者。这些患者均不适合进行根治性手术，且有可测量的疾病。患者每日口服卡博替尼60mg，并可选择减少剂量以控制不良事件。研究的主要终点是4个月时的无进展生存期。
在2018年3月1日至2021年5月31日期间，所有18名患者均接受了至少一剂研究治疗。中位随访时间为36.8个月。结果显示，4个月时，有13名患者（72.2%）获得了无进展生存期，中位无进展生存期为6个月。然而，也有11名患者（61%）发生了3级或更严重的治疗相关不良事件，其中最常见的3级不良事件是脂肪酶升高和γ-谷氨酰转移酶浓度升高。
尽管存在这些不良事件，但卡博替尼在治疗晚期肾上腺皮质癌方面仍显示出良好的疗效，且安全性可控且可预期。这一发现为肾上腺皮质癌患者提供了新的治疗选择。
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