米托坦作为治疗儿童肾上腺皮质肿瘤（pACC）的重要药物，其在儿童年龄组中的使用经验仍然相对有限，且缺乏强有力的证据指导临床实践。为此，我们汇编了一份关于米托坦适应症、治疗和不良反应管理的国际共识声明，旨在为临床医生提供指导。
这份共识声明的制定采用了德尔菲法，通过在国际网络组欧洲肾上腺肿瘤研究网络儿科工作组（ENSAT-PACT）和国际儿童肾上腺皮质肿瘤联盟（ICPACT）的pACC专家联盟内进行三轮问卷调查，最终制定了21份共识声明。
将这些陈述分为四组：环境、适应症、治疗和副作用。在适应症方面，我们达成了明确的共识，即米托坦适用于治疗III期和IV期晚期pACC，以及不完全切除或肿瘤溢出的情况。对于II期患者，通常不建议使用米托坦。
在治疗方面，研究建议的起始剂量为50 mg/kg/d（1500 mg/m²/d），最高可增加至4000 mg/m²/d。血药浓度应维持在14至20
mg/L之间。米托坦治疗的持续时间取决于患者的临床风险状况和耐受性。
同时，我们也注意到了米托坦治疗可能带来的副作用。几乎所有患者在接受治疗后都会出现肾上腺功能不全，因此需要在开始治疗后不久进行糖皮质激素替代治疗。由于米托坦的不良反应范围广泛且可能危及生命，因此需要频繁进行临床和神经系统检查（每2-4周一次），并对实验室值进行评估和评定。
这份共识声明的提出，为临床医生在治疗儿童肾上腺皮质肿瘤时提供了重要的参考和指导。然而，我们也认识到，为了产生更有力的证据，精心构建的研究应成为未来努力的重点。
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