米托坦作为治疗儿童肾上腺皮质肿瘤(pACC)的关键药物,其在儿童年龄组中的应用经验仍然相对有限,且当前的实践缺乏强有力的证据支持。因此,研究人员汇集了pACC领域的专家意见,制定了关于米托坦适应症、治疗及不良反应管理的国际共识声明。

研究采用德尔菲法,在国际网络组织——欧洲肾上腺肿瘤研究网络儿科工作组(ENSAT-PACT)和国际儿童肾上腺皮质肿瘤联盟(ICPACT)的pACC专家团队中进行了三轮问卷调查,并最终制定了21份共识声明。
研究将这些共识声明分为四类:环境、适应症、治疗和副作用。我们达成了明确的共识:米托坦适用于治疗III期和IV期晚期pACC,以及不完全切除或肿瘤溢出的情况。对于II期患者,通常不建议使用米托坦。米托坦的治疗开始时间应根据患者的临床状况和计划的治疗环境来确定。我们建议的起始剂量为50
mg/kg/d(或1500 mg/m²/d),并可根据需要上调至最高4000 mg/m²/d。治疗期间,血药浓度应维持在14至20
mg/L之间。米托坦的治疗持续时间则取决于患者的临床风险状况和药物的耐受性。需要注意的是,米托坦治疗会导致几乎所有患者出现肾上腺功能不全,因此开始治疗后不久就需要进行糖皮质激素替代治疗。由于米托坦可能引发广泛且可能危及生命的不良反应,因此需要频繁进行临床和神经系统检查(建议每2-4周一次),并对实验室指标进行评估和监测。

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