米托坦作为唯一获批用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，其在晚期疾病单一疗法中的应用效果及预测因素仍然缺乏充分的研究数据。为了更深入地了解这一问题，研究进行了一项多中心队列研究，旨在评估当代环境下米托坦治疗晚期ACC的疗效，并确定相关的预测因素。
研究纳入了来自三个德国转诊中心的127名接受米托坦单药治疗的晚期ACC患者。我们采用了实体肿瘤评价中的疗效评价标准来评估患者的治疗反应，并使用Kaplan-Meier方法来计算无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。同时，通过Cox回归分析来确定预测因素。
研究结果显示，26名患者（20.5%）出现了客观缓解，其中3名患者实现了完全缓解。总体而言，患者的中位PFS为4.1个月，中位OS为18.5个月。在多变量分析中，我们发现两个主要的预测因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）和在延迟晚期复发时开始使用米托坦。具有低肿瘤负荷的患者，其进展风险比和死亡风险比均显著降低。同时，在初次诊断后≥360天开始使用米托坦的患者，其pfs和os也明显延长。此外，米托坦水平达到>14mg/L的患者的OS也明显更长。
综上所述，尽管米托坦单药治疗晚期ACC的客观缓解率略低于之前报告的水平，但仍有超过20%的患者在超过1年的时间内实现了长期疾病控制。
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