尽管米托坦是唯一获批用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，但关于其在晚期疾病中作为单一疗法的数据仍然非常有限。
本研究旨在评估在当代环境下，米托坦治疗晚期ACC的疗效，并确定相关的预测因素。
本研究是一项多中心队列研究，涉及三个德国转诊中心。共纳入了127名接受米托坦单药治疗的晚期ACC患者。
结果测量：采用实体肿瘤评价中的疗效评价标准来评估治疗反应。使用Kaplan-Meier方法计算无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。通过Cox回归分析确定预测因素。
结果：在127名患者中，26名（20.5%）出现了客观缓解，其中3名实现了完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月（范围1.0至73个月），中位OS为18.5个月（范围1.3至220个月）。多变量分析显示了两个主要的预测因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变），其进展风险比为0.51（P=0.002），死亡风险比为0.59（P=0.017）；以及在延迟晚期复发时开始使用米托坦，其风险比分别为0.35（P<0.001）和0.34（P<0.001）。因此，67%的低肿瘤负荷患者和在初次诊断后≥360天开始使用米托坦的患者获得了临床益处（病情稳定>180天）。此外，米托坦水平达到>14mg/L的患者的OS明显更长（HR
0.42；P=0.003）。
本研究的客观缓解率为20.5%，略低于之前报告的水平。然而，超过20%的患者在超过1年的时间内实现了长期疾病控制。总体而言，晚期疾病诊断较晚且肿瘤负荷较低的患者可能尤其受益于米托坦单药治疗，而早期晚期疾病且肿瘤负荷较高的患者可能更适合米托坦和细胞毒性药物的联合治疗。
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