米托坦，作为一种历史悠久的治疗药物，长久以来被认为是转移性肾上腺皮质癌（ACC）的激素控制和抗肿瘤控制的全身治疗选择，尽管其治疗窗口较为狭窄。为了更深入地了解这种药物在现代医学中的应用效果，研究人员进行了一项回顾性研究。
研究人员搜索了纪念斯隆凯特琳癌症中心的电子病历，找出了在1989年3月15日至2015年9月18日期间接受治疗并开具单药米托坦的转移性ACC患者。通过对这些患者的影像资料进行审查，并根据实体肿瘤1.1中的疗效评估标准来确定疗效。同时，我们也审查了患者的人口统计学信息、毒性反应以及治疗结果。在部分选定病例中，还进行了下一代测序。
研究共纳入了36名患者，他们的平均年龄为54岁，其中50%的患者患有功能性肿瘤。在治疗过程中，我们发现36名患者中有16名（44%）记录到了3级或更高级别的毒性反应，17%的患者出现了长期肾上腺功能不全的情况。在疗效方面，36名患者中有30名（83%）的最佳反应是疾病进展，1名患者（3%）出现了临床进展。然而，令人惊喜的是，有3名患者获得了完全缓解（CR）（8%），1名患者获得部分缓解（3%），还有1名患者（3%）在开始治疗前病情缓慢进展后病情稳定（可持续6个月）。值得注意的是，所有对治疗有反应的患者都患有无功能性肿瘤。对其中2名获得完全缓解的患者进行下一代测序后，并未发现任何新的改变。
这项研究的结果表明，尽管米托坦在转移性肾上腺皮质癌中的缓解率和肿瘤控制率较低，但其不成比例的高完全缓解率提示我们，它对于特定个体仍然具有显著的治疗效果。同时，研究也发现使用米托坦时肾上腺功能不全的情况很常见，因此应在适当的时候考虑使用类固醇补充剂进行积极治疗，以避免过度毒性。
这项研究的实践意义在于，它是第一份使用现代客观标准对单药米托坦进行客观研究的报告。尽管绝大多数患者对米托坦没有反应且毒性较高，但我们在活检证实的IV期肾上腺皮质癌患者中发现了惊人的8%完全反应率（即治愈）。这一发现为转移性肾上腺皮质癌的治疗带来了新的希望。
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