米托坦作为肾上腺皮质癌(ACC)的标准治疗药物,因其对肾上腺皮质细胞具有相对选择性的细胞毒性作用,几乎总是导致患者肾上腺功能不全。然而,关于停药后下丘脑-垂体-肾上腺轴的恢复频率和特征,目前尚缺乏明确的研究数据。

为了探究这一问题,研究人员进行了一项回顾性研究,选取了接受米托坦辅助治疗≥12个月的ACC患者,这些患者在停药时无病且至少随访≥1年。研究的主要终点是肾上腺功能的恢复。我们使用Cox回归分析来确定影响肾上腺功能恢复的因素,并研究了米托坦的血浆消除率以及停药后患者体内激素的变化。
研究共纳入了56名接受米托坦治疗的患者(其中36名为女性),他们的治疗中位时间为25个月,平均每日剂量为2.8克。我们发现,停药后米托坦水平降至不同阈值以下所需的中位时间有所不同,具体为:降至5毫克/升以下需152天,降至2毫克/升以下需280天,而降至检测限以下则需395天。这表明米托坦在体内的消除时间相对较长,且存在个体差异。
在肾上腺功能恢复方面,32名(57%)患者在中位时间为26个月后实现了肾上腺功能的完全恢复。然而,也有4名患者(7.1%)在停药后肾上腺功能不全持续超过5年。进一步的分析显示,米托坦峰值≥27mg/L与肾上腺恢复时间较长显著相关。
综上,研究表明大多数患者在停止使用米托坦后肾上腺功能都会恢复,但恢复时间和程度存在个体差异。同时,研究人员也注意到停止治疗后米托坦在体内的消除时间很长。

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