研究评估了新型LAT1抑制剂Nanvuranlat在晚期胆管癌二线及后续治疗中的疗效和安全性。胆管癌是一种治疗困难的恶性肿瘤，患者对治疗常产生耐药性，且晚期胆管癌的二线及后续治疗方案有限。
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，在日本14家领先的癌症中心和医院进行。符合条件的患者被随机分配到Nanvuranlat组或安慰剂组，以2:1的比例接受治疗。主要终点是由盲法独立中心审查使用RECIST版本1.1评估的无进展生存期（PFS）。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Nanvuranlat组患者的PFS显著改善（HR 0.56；95%
CI，0.34-0.90；P=0.02）。同时，Nanvuranlat组患者的疾病控制率（DCR）也高于安慰剂组。亚组分析显示，肝外胆管癌和胆囊癌患者以及高LAT1表达亚组的患者接受Nanvuranlat治疗后，PFS进一步改善。
在安全性方面，Nanvuranlat组和安慰剂组的不良事件（AE）发生率相当，且未发现与治疗相关的死亡或停药病例。Nanvuranlat组的药物相关AEs发生率低于安慰剂组。
与安慰剂相比，Nanvuranlat能够显著改善晚期和难治性胆管癌患者的PFS，并且具有良好的安全性。这为晚期胆管癌患者提供了一种新的治疗选择。
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