造血干细胞移植（HCT）后血小板减少症是一个常见的并发症，通常会导致不良的临床结果，且目前尚无标准化的治疗方案。虽然艾曲波帕和罗米司亭已被用于治疗这一病症，但阿伐曲波帕在此方面的应用尚未得到充分评估。
本研究旨在评估阿伐曲波帕在治疗被诊断为造血干细胞移植后血小板减少症的患者中的疗效和安全性。一项回顾性研究，涉及61名在HCT后出现血小板减少症的患者。
在研究中，阿伐曲波帕的初始剂量设定为每日20毫克，并根据患者的反应进行调整，以达到连续7天无需输血即可恢复至血小板计数>20×10
9/l（总体反应，OR）或>50×10
9/l（完全反应，CR）的治疗目标。我们通过单变量和多变量分析研究了影响OR和CR的因素，并在随访期间密切监测了骨髓纤维化、血栓形成和器官毒性等不良事件。
研究结果显示，阿伐曲波帕的总缓解率（ORR）为68.9%，OR的累积发生率（CI）为69.1%。同时，完全缓解率（CRR）和CR的CI均为39.3%。从开始使用阿伐曲波帕到达到OR和CR的中位天数分别为21天和25天。值得注意的是，开始使用阿伐曲波帕之前有足够的巨核细胞数量是阿伐曲波帕治疗达到OR（风险比，HR=4.628，95%置信区间1.92-11.15，p=0.0006）和CR（HR=4.892，95%置信区间1.58-15.18，p=0.006）的独立保护因素。此外，所有患者对阿伐曲波帕的耐受性良好，没有发生严重的不良事件。
综上所述，我们的研究结果表明阿伐曲波帕可以作为造血干细胞移植后血小板减少症的一种可选治疗药物。
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