ASPIRE研究是一项旨在评估口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕对晚期骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）成年患者伴4级血小板减少症的治疗效果的研究。该研究分为开放性双盲期、随机双盲期和开放性扩展期。符合条件的患者接受艾曲波帕或安慰剂治疗，并接受支持性标准治疗。
研究发现，在随机双盲期中，与安慰剂组相比，艾曲波帕组在第5-12周的临床相关的血小板减少事件（CRTE）比例明显降低。尽管治疗组之间的差异未达到预设的30%绝对差异，但艾曲波帕在减少血小板减少事件方面显示出了一定的疗效。
在安全性方面，艾曲波帕没有引起新的安全问题。最常见的3级和4级不良事件包括疲劳、低钾血症、肺炎和发热性中性粒细胞减少症。接受艾曲波帕治疗的患者中，有少数发生了疑似与研究药物相关的严重不良事件，但这些事件均较为罕见。
总体而言，ASPIRE研究表明，对于不适合接受其他治疗且未接受病情改善治疗的AML或MDS伴血小板减少症患者，艾曲波帕可能是一种治疗选择。该药物在减少血小板减少事件方面显示出了一定的疗效，并且没有引起新的安全问题。
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