血小板减少症是晚期骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 患者中的危及生命的并发症。本研究 (ASPIRE)
旨在评估口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕对晚期 MDS 或 AML 成年患者血小板减少症的治疗效果。
ASPIRE 研究包括为期 8 周的开放性双盲期、为期 12 周的随机双盲期（第 1 部分和第 2 部分）和开放性扩展期（第 3
部分）。符合条件的患者为 18 岁及以上的男性和女性，患有中危-2 或高危 MDS 或 AML，骨髓原始细胞为 50% 或更低，并且患有因骨髓功能不全导致的 4
级血小板减少症。在第 1 部分，患者接受艾曲波帕治疗，并确定第 2 部分的剂量递增标准。在第 2
部分，患者被随机分配到艾曲波帕或安慰剂组，并接受支持性标准治疗。主要目标是通过评估临床相关的血小板减少事件 (CRTE) 来评估治疗效果。
在第 1 部分中，17 名患者接受了艾曲波帕治疗，其中 4 名患者的血小板计数显著增加，10 名患者的血小板输注需求减少。在第 2 部分中，145
名患者被随机分配接受艾曲波帕或安慰剂治疗。艾曲波帕组在第 5-12 周的每周平均 CRTE 比例明显低于安慰剂组，尽管治疗组之间的差异不到 30%。最常见的 3
级和 4 级不良事件包括疲劳、低钾血症、肺炎和发热性中性粒细胞减少症。
艾曲波帕没有引起新的安全问题，并达到了减少 CRTE 的主要目标。对于不适合接受其他治疗且未接受病情改善治疗的 AML 或 MDS
血小板减少症患者，艾曲波帕可能是一种治疗选择。
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