免疫性血小板减少症（ITP）的二线治疗选择尚不明确。尽管指南推荐使用利妥昔单抗、脾切除术或血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），但比较这些二线治疗模式、结果和资源利用的数据仍然有限。在加拿大，尽管拥有全民医疗保健系统，但各省/地区在公共资助的二线ITP治疗机会上存在差异。
描述并比较二线利妥昔单抗和TPO-RA治疗ITP患者的治疗模式、卫生服务利用率和结果。
在这项多中心回顾性队列研究中，我们纳入了2012-2020年期间加拿大艾伯塔省通过省级资助的特殊药物获取（STEDT）计划接受二线ITP治疗的成年人患者，包括利妥昔单抗、艾曲波帕和罗米司亭。我们研究了治疗模式、二线治疗的预测因素、住院情况、血液制品使用和结果。使用Kaplan-Meier生存曲线估计ITP相关住院（出血或感染）的累积发生率、总生存期（OS）和无复发生存期（RFS）。使用Cox比例风险回归检查二线治疗对OS的影响。
共有223名患者接受了治疗，其中67%接受利妥昔单抗，29%接受艾曲波帕，4%接受罗米司亭。与利妥昔单抗治疗者相比，TPO-RA治疗者从ITP诊断到接受二线治疗的时间明显更长（15.9
vs 6.7个月，P < 0.0001），同时二线治疗前血小板和IVIG使用率明显更高。年龄（调整后的优势比[aOR] 1.04，95% CI
1.02-1.07，P < 0.0001）和既往颅内出血（aOR 12.7，95% CI 1.6-272.8，P =
0.03）是二线TPO-RA的重要预测因素。与利妥昔单抗相比，TPO-RA的中位RFS有延长趋势（6.3 vs 3.8年，P =
0.06），且ITP相关住院、大出血和血栓栓塞发生率相似。
研究发现，高龄和颅内出血是现实生活中二线TPO-RA处方的预测因素。二线利妥昔单抗和TPO-RA在住院率和疗效方面没有显著差异，尽管TPO-RA的延迟启动与血液制品使用率较高有关。
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