免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗选择尚存争议。尽管指南推荐了包括利妥昔单抗、脾切除术或血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)在内的多种治疗方案,但关于这些二线治疗模式的比较数据仍然有限。特别是在加拿大,尽管拥有全民医疗保健系统,但各省/地区在公共资助的二线ITP治疗机会上存在差异。

这一项多中心回顾性队列研究,旨在描述治疗模式,并比较二线利妥昔单抗和TPO-RA(包括艾曲波帕和罗米司亭)治疗ITP患者的卫生服务利用率和结果。
研究人员纳入了2012年至2020年间在加拿大艾伯塔省接受二线ITP治疗的223名成年患者。通过省级资助的特殊药物获取(STEDT)计划确定了这些患者,并研究了他们的治疗模式、二线治疗的预测因素、住院情况、血液制品使用以及治疗效果。
研究结果显示,与接受利妥昔单抗治疗的患者相比,接受TPO-RA治疗的患者从ITP诊断到接受二线治疗的时间明显更长,同时二线治疗前血小板和IVIG的使用率也明显更高。年龄和既往颅内出血是选择二线TPO-RA治疗的重要预测因素。
在治疗效果方面,与利妥昔单抗相比,TPO-RA的中位无复发生存期(RFS)有延长趋势,但ITP相关住院、大出血和血栓栓塞的发生率相似。值得注意的是,年龄、时间段和Charlson合并症指数与二线ITP治疗的选择无关。
综上所述,我们的研究发现高龄和颅内出血是现实生活中选择二线TPO-RA治疗的重要预测因素。二线利妥昔单抗和TPO-RA在住院率和疗效方面没有显著差异,尽管TPO-RA的延迟启动与血液制品使用率较高有关。

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