新药QALSODY的用途与获批

　　QALSODY（tofersen）作为一种创新的针对性治疗方法，为携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者带来了新的治疗希望。

　　监管历程与药物称号

　　自2018年12月首次在美国和欧洲获得批准以来，QALSODY一直备受关注。其能够降低血浆神经丝轻链（NfL）的水平，这一生物标志物与神经退行性疾病密切相关。经过一系列严格的审查流程，美国食品药品管理局（FDA）于2023年4月加速批准了tofersen用于治疗ALS。此外，该药物还获得了欧洲药品管理局（EMA）的积极推荐，并在特殊情况下获得了欧盟委员会的上市许可。值得一提的是，QALSODY还拥有孤儿药和快速通道药物称号，这进一步体现了其在治疗罕见病方面的潜力和价值。

　　ALS的病因与症状

　　ALS，也被称为运动神经元疾病（MND），是一种罕见且致命的神经退行性疾病。其主要特征是大脑和脊髓中的运动神经元逐渐退化，导致患者肌肉无力和萎缩，最终丧失活动、说话、进食和呼吸的能力。ALS患者的平均寿命在出现症状后仅为3至5年。而SOD1基因突变是ALS的一个重要病因，占全球约168,000例ALS病例的2%。对于这部分患者来说，QALSODY提供了一种新的治疗选择。

　　QALSODY的作用机制

　　QALSODY作为一种反义寡核苷酸（ASO），能够与SOD1 mRNA结合，从而减少SOD1蛋白的产生。这种作用机制有望减缓SOD1突变患者的病情进展，为他们带来更长久的生存期和更好的生活质量。

　　临床试验与疗效评估

　　QALSODY的批准基于全面的证据，包括其针对性的作用机制、生物标志物评估和临床试验结果。关键的III期VALOR研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，涉及147名ALS患者。虽然主要疗效指标未达到统计学意义上的显著差异，但接受QALSODY治疗的患者血浆NfL水平平均下降了55%，而安慰剂组则增加了12%。这一结果进一步支持了QALSODY在治疗SOD1-ALS方面的潜力。

　　当然，任何药物都可能带来一些不良反应。在VALOR试验中，常见的不良反应包括背痛、四肢疼痛、疲劳、肌肉和关节疼痛、发烧以及脑脊液中蛋白质和/或白细胞计数升高。这些反应需要在医生的指导下进行妥善管理和处理。

　　目前，正在进行的III期ATLAS研究旨在进一步检查tofersen对症状前SOD1-ALS患者的影响。这项研究预计将作为该药物全面批准的确认试验，为QALSODY在未来更广泛的应用提供更有力的证据支持。

　　总之，QALSODY作为一种创新的针对性治疗方法，为SOD1基因突变导致的ALS患者带来了新的治疗选择和希望。

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