阿伐曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂,已获批用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)。本项研究是对一项关键III期研究(NCT01438840)的事后分析,旨在评估之前未描述的其他终点。

在26周的核心研究期间,共有32名ITP患者随机接受阿伐曲波帕治疗,17名患者随机接受安慰剂治疗。随后是开放标签延长期,在此期间所有患者接受阿伐曲波帕治疗的时间长短不一。
在这项分析中,我们评估了之前未报告的研究访问水平的响应率、响应持久性以及阿伐曲波帕治疗后皮质类固醇使用的减少。
核心研究结果显示,阿伐曲波帕治疗组在第8天、第28天和第6个月时的响应率和完全缓解率均显著高于安慰剂组。具体来说,到第8天时,阿伐曲波帕治疗组的有效率和完全缓解率分别为65.6%和XX%(由于原文未提供完全缓解的具体数值,此处用XX%代替),而安慰剂组均为0%(P
< .0001)。到第28天时,阿伐曲波帕治疗组的有效率和完全缓解率分别为84.4%和71.9%,而安慰剂组均为0%(P <
.0001)。到第6个月时,阿伐曲波帕治疗组的有效率和完全缓解率分别为87.5%和81.3%,而安慰剂组分别为5.9%和5.9%(P <
.0001)。
在开放标签延长期间,核心研究中的持久应答者分别在96.1%和60.1%的延长期访视中达到有效和完全缓解。此外,64.0%的阿伐曲波帕治疗患者出现了持久的临床相关应答(即在核心研究最后8周中,有6周的血小板计数≥30,000/µL),而安慰剂治疗患者则为0%。
在安全性方面,超过一半(57.1%)的长期使用皮质类固醇的患者在阿伐曲波帕治疗后减少或停止了皮质类固醇的使用。
综上所述,阿伐曲波帕使大多数ITP患者实现了具有临床意义和持久的血小板计数改善。这一发现进一步支持了阿伐曲波帕作为ITP患者有效和安全的治疗选择。

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