本研究旨在评估阿伐曲波帕（AVA）作为二线治疗药物在中国持续性和慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）儿童中的疗效和安全性。由于儿童ITP患者的治疗选择相对有限，且AVA在儿童中的安全性和有效性数据尚缺乏，因此本研究具有重要的临床意义。
本项多中心、回顾性、观察性研究纳入了2020年8月至2022年12月期间对之前治疗无反应或复发的持续性或慢性ITP儿童患者，这些患者接受了AVA治疗至少12周。主要评估指标包括反应率（定义为达到血小板计数≥30
× 10^9/L、血小板计数较基线增加2倍且无出血），包括4周内快速反应、12和24周持续反应、出血控制和不良事件（AE）。
共入组34名（18名男性）患者，平均年龄6.3岁。既往治疗类型中位数为4种。在4周内，79.4%的患者获得总体反应（OR），67.7%的患者获得完全反应（CR）。12周时，88.2%的患者获得OR，76.5%的患者获得CR，44%的患者获得持续缓解。在24周时，对获得缓解并随访24周的22名患者进行评估，其中54.55%的患者获得持续缓解。在AVA治疗期间，中位血小板计数在第1周增加，并在整个治疗期间保持稳定。出血的患者比例和同时使用的ITP药物均显著下降。仅少数患者在12周内接受了挽救治疗。61.8%的患者出现59起不良事件。
本研究表明，阿伐曲波帕作为二线治疗药物在中国持续性和慢性原发性免疫性血小板减少症儿童中具有显著的疗效和可接受的安全性。这一发现为儿童ITP患者的治疗提供了新的选择，并有望改善患者的预后。
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