阿伐曲波帕（AVA）是一种新型血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），最近被批准作为成人免疫性血小板减少症（ITP）的二线治疗药物。然而，其在儿童中的安全性和有效性数据尚缺乏。本研究旨在评估AVA作为持续性或慢性ITP儿童二线治疗的有效性和安全性。
这是一项多中心、回顾性、观察性研究，于2020年8月至2022年12月期间对持续性或慢性ITP儿童进行了研究。这些儿童对之前的治疗无反应或复发，并接受了AVA治疗至少12周。主要评估指标包括反应率（定义为达到血小板计数≥30×10^9/L、血小板计数较基线增加2倍且无出血），包括4周内快速反应、12周和24周持续反应、出血控制和不良事件（AE）。
共入组34名（18名男性）患者，平均年龄6.3岁（范围：1.9-15.3岁）。既往治疗类型中位数为4种（范围：1-6种），41.2%的患者从其他TPO-RA转用。研究结果显示，4周内，79.4%的患者获得总体反应（OR），67.7%的患者获得完全反应（CR，定义为血小板计数≥100×10^9/L和无出血），中位缓解时间为7天（范围：1-27天）。12周时，88.2%的患者获得OR，76.5%的患者获得CR，44%的患者获得持续缓解。在24周时，对接受评估的22名患者中，有12名（54.55%）获得持续缓解。
在AVA治疗期间，中位血小板计数在第1周增加，并在整个治疗期间保持稳定。1-3级出血的患者比例从基线时的52.95%下降到12周时的2.94%。同时使用的ITP药物从基线时的36.47%下降到12周时的8.82%。仅9名（26.47%）患者在12周内接受了23次挽救治疗。
关于安全性，有61.8%的患者出现59起不良事件（AE）。总体而言，本研究表明AVA作为持续性或慢性ITP儿童的二线治疗是有效且相对安全的。这一发现为AVA在儿童ITP患者中的应用提供了有力支持，并有望为这些患者提供一种新的治疗选择。
阿伐曲波帕仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。
