阿伐曲波帕是一种较新的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），目前已获准用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP，持续时间>12个月）。然而，对于新诊断的ITP（持续时间<3个月）或持续性ITP（持续时间3-12个月）患者，阿伐曲波帕的安全性和有效性尚未得到充分评估，因此在这些人群中的使用属于超说明书用药。
为了评估阿伐曲波帕在不同ITP疾病阶段的安全性和有效性，我们进行了一项多中心观察性队列研究。该研究纳入了75名ITP成年患者，其中23名患有新诊断/持续性ITP，52名患有慢性ITP。我们使用阿伐曲波帕对这些患者进行了治疗，并比较了不同疾病阶段患者的预后。
研究结果显示，使用阿伐曲波帕治疗后，91%的新诊断/持续性患者和96%的慢性患者实现了血小板反应（≥50×109/L），且两组之间的差异无统计学意义（p=0.58）。同时，86%的新诊断/持续性患者和81%的慢性患者达到了完全缓解（≥100×109/L），两组之间的差异同样无统计学意义（p=0.78）。
在血小板计数方面，两组使用阿伐曲波帕后的血小板计数中位数相似（165×109/L vs.
129×109/L，p=0.57）。此外，两组的反应持久性都很高，且相似。
在安全性方面，新诊断/持续性组没有患者发生大出血事件、血栓栓塞事件或因不良事件而停用阿伐曲波帕。而慢性组中，分别有4名患者发生大出血事件，1名患者发生血栓栓塞事件，2名患者因不良事件而停用阿伐曲波帕。血栓细胞增多症（血小板≥400×10^9/L）发生率在两组中相似。两组均未发生其他与药物相关的不良事件。
综上，阿伐曲波帕对新诊断和持续性ITP患者安全有效，其结果在数值、统计和临床上与接受阿伐曲波帕治疗的慢性ITP患者相似。
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