本研究旨在评估阿伐曲波帕（AVA）治疗新诊断、持续性以及慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的安全性和有效性。由于尚无研究评估AVA在这些不同疾病阶段患者中的应用，因此当前的使用属于超说明书用药。
研究进行了一项多中心观察性队列研究，纳入了75名ITP成人患者，其中23名患有新诊断/持续性ITP，52名患有慢性ITP。所有患者均接受AVA治疗，并比较了不同疾病阶段患者的预后。
结果：使用AVA治疗后，91%的新诊断/持续性患者和96%的慢性患者实现了血小板反应（≥50 × 10^9
/L），且两组之间的血小板反应率无显著差异。同时，86%的新诊断/持续性患者和81%的慢性患者达到了完全缓解（≥100 × 10^9
/L），两组之间的完全缓解率也相似。两组使用AVA后的血小板计数中位数相近，且反应持久性都很高且相似。在新诊断/持续性组中，没有患者发生大出血事件、血栓栓塞事件或因不良事件而停用AVA。而在慢性组中，分别有4名患者发生大出血事件，1名患者发生血栓栓塞事件，2名患者因不良事件而停用AVA。两组中血栓细胞增多症（血小板≥400
× 10^9 /L）的发生率相似，且均未发生其他与药物相关的不良事件。
本研究表明，阿伐曲波帕对新诊断和持续性ITP患者安全有效，其结果在数值、统计和临床上与接受阿伐曲波帕治疗的慢性ITP患者相似。
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