艾曲波帕（ELT）是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已获批用于治疗复发/难治性再生障碍性贫血（AA）。然而，关于另一种TPO-RA阿伐曲波帕（AVA）的数据有限，且缺乏这两种TPO-RA之间的直接比较。
本研究的目的是比较ELT和AVA对复发/难治性AA患者的疗效和安全性。
在这项回顾性研究中，我们比较了单独接受ELT（N=45）或AVA（N=30）治疗且具有相似基线血液学参数的复发/难治性AA患者的疗效和安全性。
方法：回顾性收集了确诊为获得性AA患者的资料。所有患者在接受ELT或AVA治疗前至少6个月对标准免疫抑制疗法（IST）有抵抗或复发。如果患者对ELT或AVA治疗无反应，则必须接受至少6个月的单独治疗才能进行评估。我们分析了患者的基线特征、总体反应（OR）、完全反应（CR）、复发、不良事件以及可能影响疗效的因素。
结果：在75名患者中，45名接受ELT治疗，30名接受AVA治疗。AVA治疗组的肝功能或肾功能异常百分比高于ELT治疗组（p=0.036）。然而，两组患者在第一/第二/第三/第六个月的OR/CR率方面无显著差异（p>0.05）。接受AVA治疗的患者的中位反应时间比接受ELT治疗的患者短（p=0.012），并且第二个月的血小板水平更高（p=0.041）。此外，AVA的不良事件比ELT少（p=0.046）。在相似的随访时间下（p=0.463），ELT和AVA队列在复发（p=1.000）或克隆进化（p=0.637）方面无显著差异。我们未发现第六个月OR和CR的预测因素。
对于复发/难治性AA患者，即使肝功能或肾功能较差，AVA的OR/CR率与ELT相似，但中位反应时间更短，不良事件更少。这表明AVA可能是一种有效且安全的治疗难治/复发性AA的选择。
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