本研究旨在比较艾曲波帕(ELT)和阿伐曲波帕(AVA)对复发/难治性再生障碍性贫血(AA)患者的疗效和安全性。通过回顾性分析,我们比较了单独接受ELT或AVA治疗且具有兼容基线血液学参数的复发/难治性AA患者的数据。

回顾性收集了确诊为获得性AA患者的资料,这些患者在接受ELT或AVA治疗前至少6个月对标准免疫抑制疗法(IST)有抵抗或复发。如果患者对ELT或AVA治疗无反应,则必须接受至少6个月的单独治疗才能进行评估。我们分析了患者的基线特征、总体反应(OR)、完全反应(CR)、复发、不良事件以及可能影响疗效的因素。
在75名患者中,45名接受ELT治疗,30名接受AVA治疗。AVA患者的肝功能或肾功能异常百分比高于ELT患者。然而,两组患者在第一/第二/第三/第六个月的OR/CR率无显著差异。值得注意的是,接受AVA治疗的患者的中位反应时间比接受ELT治疗的患者的短,并且第二个月的血小板水平更高。此外,AVA的不良事件比ELT少。在兼容的随访时间下,ELT和AVA队列在复发或克隆进化方面无差异。我们未发现第六个月OR和CR的预测因素。
对于复发/难治性AA患者,即使肝功能或肾功能较差,AVA的OR/CR率与ELT相似,但AVA的中位反应时间更短,不良事件更少。这一发现为AVA在难治/复发性AA患者中的应用提供了重要的临床证据,并提示AVA可能是一种更有优势的治疗选择。

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