血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）是用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）的药物，ITP是一种以长期低血小板计数（PC）为特征，并存在严重出血风险的疾病。阿伐曲波帕（AVA）是最近获批用于治疗慢性ITP的TPO-RA。在临床试验中，大部分患者对AVA有反应，且治疗耐受性良好。然而，迄今为止，关于其在真实世界中的有效性数据仍然有限。
描述美国ITP患者开始使用AVA治疗后的人口统计学和临床特征、治疗模式和结果。
设计：这是一项回顾性研究，使用了科莫多医疗保健地图（2017年2月1日至2022年2月28日）中的行政索赔数据与PC实验室数据进行了关联分析。
方法：选择了诊断为ITP且有至少1张AVA付费处方（索引日期）的患者，并要求在开始使用AVA后药房覆盖至少1个月。我们描述了患者的基线特征，以及后续使用类固醇、免疫抑制剂和急救药物的情况。在开始使用AVA后和停用/更换AVA之前有至少1张PC检测结果的患者中，我们评估了达到具有临床意义PC阈值（≥30×10^9/L）的患者百分比（有效性亚组）。
结果：共有205名患者符合资格标准，其中49%的患者报告称在过去6个月内使用过TPO-RA。在随访期间，分别有约70%和93%的患者不需要使用类固醇或免疫球蛋白作为救援药物。在开始使用AVA时同时使用类固醇（n=75）或免疫抑制剂（n=7）的患者中，分别有35%和57%的患者停止了这些治疗。在有效性亚组的21名患者中，81%的患者达到了具有临床意义的PC阈值。
结论：在这项真实世界研究中，可评估的ITP患者中有很大一部分实现了具有临床意义的PC提升，在AVA治疗期间无需使用救援药物，并且其中许多人能够停止基线时同时使用的类固醇或免疫抑制剂。尽管PC数据有限，但这些结果与AVA关键临床试验的结果一致。”
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