本研究旨在描述美国免疫性血小板减少症(ITP)患者开始使用阿伐曲波帕(AVA)治疗后的人口统计学和临床特征、治疗模式和结果。通过回顾性分析行政索赔数据与血小板计数(PC)实验室数据,我们评估了患者在AVA治疗期间的反应和治疗效果。

研究使用了科莫多医疗保健地图中的数据,选择了诊断为ITP且有至少一张AVA付费处方(索引日期)的患者。同时,要求患者在开始使用AVA后药房覆盖至少1个月。我们描述了患者的基线特征,以及后续使用类固醇、免疫抑制剂和急救药物的情况。在开始使用AVA后和停用/更换AVA之前有至少一张PC的患者中,我们评估了达到临床意义PC阈值(≥30
× 10^9 /l)的患者百分比。
结果:共有205名患者符合资格标准,其中49%的患者在过去6个月内使用过其他血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。在随访期间,分别有约70%和93%的患者不需要使用类固醇或免疫球蛋白救援药物。同时,在开始使用AVA时同时使用类固醇(n=75)或免疫抑制剂(n=7)的患者中,分别有35%和57%的患者停止了这些治疗。在有效性亚组的21名患者中,81%的患者达到了具有临床意义的PC阈值。
在这项真实世界的研究中,我们发现可评估的ITP患者中有很大一部分在AVA治疗期间实现了具有临床意义的PC,且无需使用救援药物。其中,许多人还能够停止基线同时使用的类固醇或免疫抑制剂。尽管PC数据有限,但这些结果与AVA关键临床试验的结果一致,进一步支持了AVA作为ITP治疗选择的有效性。

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