本研究旨在评估免疫性血小板减少症（ITP）儿科患者在艾曲波帕（ELT）治疗失败后，改用阿伐曲波帕（AVA）的治疗效果和耐受性。我们回顾性地分析了北京儿童医院血液肿瘤中心因ELT治疗失败而换成AVA的慢性免疫性血小板减少症（cITP）儿童患者的数据。
研究纳入了2021年7月至2022年5月期间在医院接受治疗的11名cITP儿童患者（7名男孩和4名女孩），中位年龄为8.3岁。所有患者均因ELT治疗失败而换成AVA治疗。我们评估了患者的总体反应率、完全反应率以及血小板（PLT）计数的变化，并记录了伴随药物的使用情况。
研究结果显示，总体反应率和完全反应率分别为81.8%（9/11）和54.6%（6/11）。从ELT换成AVA后，患者的PLT计数中位数显著增加（7
[2-33] × 10^9 /L vs. 74 [15-387] × 10^9 /L；p = 0.007）。PLT计数≥30 × 10^9
/L的中位时间为18（3-120）天。此外，7/11名患者（63.6%）在开始使用AVA后3-6个月内逐渐停止了伴随药物的使用。
本研究表明，在ELT治疗失败的儿童cITP患者中，改用AVA治疗是有效的，即使对于先前对TPO-RA反应不足的患者也有很高的反应率。这一发现为临床医生提供了新的治疗策略，有望改善这部分患者的预后和生活质量。
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