免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性出血性疾病，其特征是单纯性血小板减少和出血风险增加。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）对ITP的治疗非常有效，并广泛用于治疗类固醇治疗失败或依赖的患者。然而，尽管不同类型的TPO-RA治疗反应可能有所不同，但从艾曲波帕（ELT）换成阿伐曲波帕（AVA）对儿童患者的疗效或耐受性的潜在影响仍尚不清楚。本研究旨在评估ITP儿科患者从ELT换成AVA的治疗结果。
回顾性地评估了北京儿童医院血液肿瘤中心因治疗失败而从ELT换成AVA的慢性免疫性血小板减少症（cITP）儿童。研究纳入了2021年7月至2022年5月期间在医院接受治疗的11名儿童（7名男孩和4名女孩），中位年龄为8.3岁（范围：3.8-15.3岁）。
研究结果显示，总体反应和完全反应（血小板[PLT]计数≥100×109/L）的发生率分别为81.8%（9/11）和54.6%（6/11）。从ELT换成AVA后，PLT计数的中位数显著增加（7[范围：2-33]×109/L
vs.
74[15-387]×109/L；p=0.007）。PLT计数达到≥30×109/L的中位时间为18天（范围：3-120天）。总体而言，7/11名患者（63.6%）在使用伴随药物的同时开始使用AVA，并在开始使用AVA后的3-6个月内逐渐停止了伴随药物的使用。
综上所述，对于接受过大量治疗的儿童cITP人群，在ELT治疗失败后使用AVA是有效的，即使对于先前对TPO-RA反应不足的患者也有很高的反应率。”
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