阿伐曲波帕治疗异基因造血干细胞移植后血小板减少：14例真实世界数据的疗效和安全性评估
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后血小板减少是一种常见的严重并发症，会增加出血风险并导致预后不良。传统治疗策略，包括血小板输注、糖皮质激素治疗、静脉注射人免疫球蛋白、重组人血小板生成素注射液和CD34+选择性造血干细胞移植等，但治疗效果并不理想，治疗方案也面临挑战。本研究旨在评估新型血小板生成素受体激动剂阿伐曲波帕（avatrombopag）对allo-HSCT后血小板减少的治疗效果，为该药物的临床应用提供循证医学证据。
方法：我们回顾性分析了2020年9月至2021年9月间14例allo-HSCT后出现血小板减少症患者接受阿伐曲波帕治疗的情况。其中8例患者发生血小板植入延迟（DPE），6例患者发生继发性血小板回收失败（SFPR）。我们评估了治疗的有效性和安全性，以及患者的生存情况。
阿伐曲波帕的中位治疗时间为34天，没有患者因不良反应或药物不耐受而停止治疗。与治疗前相比，患者的血小板计数、巨核细胞及血红蛋白水平均显著升高（P =
0.0001、P = 0.0010、P =
0.0017）。停药后，13例患者的最佳血小板计数达到完全缓解标准。14例患者的中位随访时间为371天，2年总生存率为78.6%。
阿伐曲波帕对allo-HSCT后血小板减少症患者具有显著的升高血小板计数的疗效，且安全性良好。因此，阿伐曲波帕是allo-HSCT后血小板减少症的合适治疗选择。
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