阿伐曲波帕（AVA），作为一种有前景的新型血小板生成素受体激动剂，被探索用于治疗难治性/复发性/不耐受性非重度再生障碍性贫血（NSAA）。由于NSAA中的血小板减少症治疗选择有限，而阿伐曲波帕已被用于治疗其他血小板减少性疾病，但尚未在NSAA中得到应用。
研究人员进行了一项2期非随机、单组临床试验，旨在评估阿伐曲波帕在治疗难治性/复发性/不耐受性NSAA中的疗效和安全性。试验中，阿伐曲波帕的剂量从20毫克/天开始，并逐渐增加至最高60毫克/天。主要评估终点是3个月时的血液学反应。
共分析了25名患者。在3个月时，总缓解率（ORR）为56%（14/25），其中12%（3/25）的患者达到完全缓解（CR）。在中位随访期7个月（范围3-10个月）时，OR和CR率分别为52%和20%。有缓解的患者相比无缓解的患者，其诊断至阿伐曲波帕给药的时间较短（10个月（范围6-80）vs
37个月（范围6-480），p=0.027），并且更倾向于属于复发/不耐受NSAA类型（71% vs
27%，p=0.047）。在入组前接受过艾曲波帕治疗的18名患者中，有44%（8/18）在3个月时出现反应。这些患者之前接受艾曲波帕的平均剂量中位数为72.5毫克/天（范围50-100），而出现反应时的阿伐曲波帕平均剂量中位数为43.5毫克/天（范围20-60）。3个月的ORR与艾曲波帕的暴露量（p=0.09）、之前艾曲波帕的治疗时间（R²=0.11）或累积艾曲波帕剂量（R²=0.30）没有显著相关性。仅有一名患者在停止使用阿伐曲波帕1个月后复发。试验中未检测到严重的阿伐曲波帕相关副作用或克隆进化。
对于对环孢素（CsA）/他克莫司±艾曲波帕有抵抗力、复发或不耐受的NSAA患者，阿伐曲波帕表现出有效且耐受性良好。早期治疗和复发/不耐受的NSAA患者可能表现出更好的短期反应率。
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