非重度再生障碍性贫血（NSAA）患者的血小板减少症治疗选择相对有限。尽管阿伐曲波帕（AVA）已被用于治疗其他血小板减少性疾病，但其在NSAA中的应用尚未得到充分探索。
方法：为探究AVA在难治性/复发性/不耐受性NSAA中的疗效和安全性，我们开展了一项2期非随机单组试验。试验中，AVA的初始剂量设为20毫克/天，并可根据患者情况逐渐增加至最高60毫克/天。主要评估指标为3个月时的血液学反应。
结果：共分析了25名患者的数据。在3个月时，总缓解率（ORR）达到56%（14/25），其中12%（3/25）的患者实现了完全缓解（CR）。在中位随访期7（3-10）个月时，OR和CR率分别稳定在52%和20%。值得注意的是，有缓解的患者相比无缓解的患者，其AVA给药时间较短（10（6-80）vs
37（6-480）个月，p = 0.027），且更多属于复发/不耐受NSAA类型（71% vs 27%，p =
0.047）。在入组前接受过艾曲波帕治疗的18名患者中，有44%（8/18）在3个月时出现了反应。这些患者之前艾曲波帕的平均剂量中位数为72.5（50-100）mg/d，而出现反应时的AVA平均剂量中位数为43.5（20-60）mg/d。然而，3个月的ORR与艾曲波帕的暴露量（p
= 0.09）、治疗时间（R² = 0.11）或累积剂量（R² = 0.30）之间并未发现显著相关性。仅有一名患者在停止使用AVA
1个月后病情复发。在整个试验过程中，未检测到严重的AVA相关副作用或克隆进化。
结论：对于对环孢素A/他克莫司±艾曲波帕治疗有抵抗力、复发或不耐受的NSAA患者，AVA展现出了良好的疗效和耐受性。早期治疗以及复发/不耐受的AA患者可能表现出更高的短期反应率。
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