一项新的2期临床试验显示，尼洛替尼可作为伊马替尼的有效替代药物，用于治疗费城染色体阳性（Ph+）的慢性髓性白血病（CML）儿童患者，特别是对伊马替尼产生耐药性或不耐受的患者。
该研究由Nobuko Hijiya等人进行，共招募了59位Ph+
CML慢性期（CP）患儿，其中58位接受了尼洛替尼治疗。结果显示，在6个疗程时，对伊马替尼/达沙替尼耐药的患者队列中，有39.4%达到了主要分子缓解（MMR）。到24个疗程时，该队列获得或维持MMR和完全细胞缓解（CCyR）的患者比例分别增至57.6%和81.8%。对于新确诊的患者，12个疗程时的MMR率和CCyR率均达到了64.0%。
在安全性方面，尼洛替尼在儿童患者中的表现与成人患者大致相当。虽然肝功能异常较为频繁，但研究中未观察到心血管事件，也未发现新的副作用。
总体而言，这项研究证实尼洛替尼在治疗Ph+
CML-CP儿童患者中显示出较好的疗效，并且安全性可控。这为那些对伊马替尼产生耐药性或不耐受的儿童患者提供了一种新的治疗选择。
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