近日,Pliant
Therapeutics公司公布了其药物bexotegrast（贝索特格斯特）在治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）及疑似中度至重度肝纤维化患者的中期临床试验中的积极数据。这一消息为这种罕见且进行性的肝病治疗带来了新的希望。
在名为INTEGRIS-PSC的2a期临床试验中，共有121名PSC及疑似肝纤维化的患者参与了研究。他们被随机分为几组，分别接受不同剂量的bexotegrast（40毫克、80毫克、160毫克）或安慰剂治疗，最长治疗周期为12周；另有一组接受320毫克的bexotegrast或安慰剂，治疗周期最长为48周。
PSC是一种影响全球超过10万名患者的罕见肝病，以炎症和纤维化为特征，会逐渐损害肝脏和胆道，最终导致肝硬化和肝功能衰竭。目前，该病尚无有效的治疗方法。
研究结果显示，320毫克组的患者在长达40周的治疗中表现出良好的药物耐受性，达到了安全性的主要终点。此外，与安慰剂组相比，接受bexotegrast治疗的患者在多个方面表现出积极的改善。从第12周到第24周，患者的增强型肝纤维化（ELF）评分保持稳定，且胆汁淤积的标志物和症状，如碱性磷酸酶水平、核磁共振成像结果、自我报告的瘙痒症状以及常见的PSC相关不良事件均有所改善。特别值得一提的是，与安慰剂组相比，320毫克bexotegrast治疗组在第24周时肝脏硬度有所改善，且疾病进展风险较高的患者的ELF评分也有所降低。
基于这些积极的数据，美国食品药品管理局（FDA）在与Pliant监管机构的会面后，支持进行52周的剂量范围2b期试验，以进一步探索bexotegrast在PSC治疗中的潜力。这一进展无疑为PSC患者带来了新的治疗希望。
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