对于严重血友病A患者，尤其是12岁或以上的患者，每周一次的efanesoctocog
alfa治疗已显示出卓越的效果，能够提供持续的高因子VIII活性和出色的出血预防。然而，对于12岁以下严重血友病A儿童的治疗效果，此前数据相对有限。为此，研究人员开展了一项针对这一患者群体的3期开放标签研究，以评估efanesoctocog
alfa的安全性和有效性。
在这项研究中，我们招募了74名12岁以下的重度血友病A患者，他们每周接受一次50 IU/kg体重的efanesoctocog
alfa预防治疗，持续52周。我们的主要关注点是第VIII因子抑制剂的发生情况，同时也关注了治疗出血事件的年发生率、出血治疗、安全性和药代动力学等次要终点。
研究结果显示，在接受治疗的73名患者中，未出现第VIII因子抑制剂，大多数不良事件均不严重，且未报告与efanesoctocog
alfa相关的严重不良事件。在出血事件方面，中位数和基于模型的平均年出血率均非常低，大多数患者未发生治疗后出血、自发性出血和关节出血事件。此外，绝大多数出血事件在注射一次efanesoctocog
alfa后得到了缓解。
在药代动力学方面，给药后3天内稳态时第VIII因子平均活性超过40 IU/分升，给药后近7天内稳态时第VIII因子平均活性维持在10
IU/分升以上。这表明efanesoctocog alfa能够为患者提供持续、稳定的因子VIII活性，从而有效预防出血。
综上，对于患有严重血友病A的儿童，每周一次预防性使用efanesoctocog
alfa是一种安全、有效的治疗方法。它能够显著提高因子VIII活性，有效预防出血事件，为患者带来更好的生活质量和治疗效果。
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