一项新的3期开放标签研究显示，对于12岁以下的严重血友病A儿童，每周一次的efanesoctocog alfa预防性治疗可显著降低出血事件。
该研究共招募了74名男性患儿，他们接受了为期52周的efanesoctocog
alfa治疗。结果显示，无患者出现第VIII因子抑制剂，且大多数不良事件均不严重，未报告与药物相关的严重不良事件。
在接受治疗的患儿中，中位数和基于模型的平均年出血率非常低。值得注意的是，64%的患儿未发生治疗后出血事件，88%未发生自发性出血事件，82%未发生关节出血事件。而在发生的出血事件中，95%在单次注射efanesoctocog
alfa后得到缓解。
此外，给药后3天内，患儿体内的第VIII因子平均活性超过40
IU/分升，这一水平被视为正常至接近正常范围。给药后近7天内，第VIII因子平均活性仍维持在10 IU/分升以上。
研究人员表示，efanesoctocog
alfa的预防性使用可使第VIII因子活性在长时间内维持在有效水平，从而有效预防出血，且药物安全性良好。这一发现为严重血友病A儿童提供了新的治疗选择。
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