BRAF
V600突变作为儿童低级别胶质瘤（LGG）中的一个重要分子标记，不仅影响了患者对标准化疗的反应，还增加了疾病进展为高级别胶质瘤的风险。因此，探索针对这一突变的靶向治疗方法，对于改善儿童LGG患者的预后具有重要意义。本研究通过一项I/II期临床试验，评估了曲美替尼单独或联合达拉非尼在BRAF
V600突变型儿童LGG患者中的剂量、药代动力学、疗效及安全性。
该研究分为四个队列，旨在全面探索曲美替尼及其与达拉非尼联合治疗的潜力。A队列专注于曲美替尼单药剂量的探索；B队列则是对特定疾病（如LGG）的扩展研究；C队列同样进行剂量探索，但此次是曲美替尼与达拉非尼的联合用药；D队列则是对联合用药方案在特定疾病中的进一步验证。
通过精细的剂量调整，研究确定了适用于儿童患者的曲美替尼剂量范围，即对于6岁以下儿童为0.032mg/kg·天，6岁及以上儿童为0.025mg/kg·天。这一剂量在联合达拉非尼使用时同样适用，且达拉非尼的剂量维持在其单药治疗时的水平。值得注意的是，曲美替尼单药治疗时，观察到的主要剂量限制性毒性包括粘膜炎和低钠血症，但在联合用药组中并未出现此类毒性，表明联合用药可能提高了治疗的安全性。
在BRAF
V600突变的LGG患者中，曲美替尼单药治疗的客观缓解率为15%，而联合达拉非尼后，这一数字提升至25%。虽然提升幅度有限，但考虑到这些患者通常对标准化疗反应不佳，这一结果仍具有临床意义。此外，联合治疗组在治疗中断率方面也表现出优势，仅为22%，远低于单药组的54%，进一步证明了联合用药的耐受性。
本研究为BRAF
V600突变型儿童LGG患者提供了一种新的治疗选择。曲美替尼单独或联合达拉非尼的治疗方案，在达到安全可控的目标浓度的同时，展现出了一定的临床疗效和良好的耐受性。
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